Efficiënt gebruik van dure medicijnen

Prof.dr. Gijs van den Brink
Hoogleraar Experimentele Gastroenterologie
Academisch Medisch Centrum

1. Wat is de belangrijkste wetenschappelijke ontwikkeling in uw vakgebied?

De belangrijkste ontwikkeling in de geneeskunde is ons snel groeiend inzicht in de cellulaire signalen die verantwoordelijk zijn voor ziekten, vaak in de individuele patiënt. Hiermee ontstaan langzaam steeds meer behandelingen die op een specifiek moleculair mechanisme gericht zijn bij een specifieke patiënt. Zogeheten ‘personalised medicine’. De grote voordelen van gerichte therapie zijn in principe gereduceerde bijwerkingen en verhoogde werkzaamheid.

Een mooi voorbeeld van een specifieke behandeling zijn medicijnen die heel specifiek de migratie van immuuncellen naar bepaalde organen blokkeren maar die naar andere organen ongemoeid laten, en daar dus geen verhoogd infectie risico geven. Zo is er bijvoorbeeld Vedoluzimab een antistof die de werking van a4b7 integrine blokkeert voor de behandeling van ontstekingsziekten aan de darm (ziekte van Crohn en colitis ulcerosa). Het a4b7 integrine is een eiwit wat specifiek nodig is voor de migratie van witte bloedcellen naar de darm en niet voor andere organen. De klinische studies zien er goed uit en we verwachten dit medicijn binnenkort te kunnen gebruiken.

Een voorbeeld van ‘personalized medicine’ is onderzoek uit het NKI van de groep van Rene Bernards (advanced online in Nature). Sommige darmkankers hebben een oorzakelijke verandering in het b-Raf eiwit. B-Raf remmers bestaan (PLX4032 = vemurafenib) maar de resultaten van de klinische studies vallen erg tegen. Nu bleek uit het werk van het NKI dat colonkankercellen waar b-Raf geremd wordt aan de remmende werking ontsnappen door een groeifactor receptor (EGF receptor) op te reguleren. Het mooie is dat daar ook al diverse verschillende remmers voor op de markt zijn. Patienten met een darmkanker met b-Raf mutatie kunnen dus nu in studie verband behandeld gaan worden met b-Raf/EGFR blokkerende combinatietherapie.

Tenslotte een ander voorbeeld van aankomende ‘personalized medicine’ in de maag-, darm-, leverziekten. Patiënten met de ziekte van Crohn of colitis ulcerosa kunnen een heel gevarieerd beloop van de ziekte hebben. Ongeveer 20% van de patiënten heeft een agressief beloop en willen we graag zo vroeg mogelijk met de meest krachtige maar zeer dure medicijnen behandelen. Dit vooral omdat deze medicijnen vroeg in de ziekte het meest effect hebben. Een probleem hierbij was dat het tot nu toe slecht mogelijk was om die groep aan te wijzen die het slecht zou gaan doen en we de meest krachtige behandeling dus vaak pas (te) laat inzetten. Een groep in Cambridge heeft nu een methode ontdekt die met vrij grote precisie al bij het stellen van de diagnose die groep aanwijst die het meest agressieve ziekte beloop heeft (Lee et al. J Clin Invest. 2011 Oct;121(10):4170). Over een aantal jaar hoop ik dat we deze techniek echt kunnen gebruiken in de dagelijkse praktijk voor het optimaal stratificeren van onze patiënten en een efficiënt gebruik van de dure medicijnen.

2. Op welke wetenschappelijke doorbraak hoopt u?

De belangrijkste doorbraak waar ik op hoop is meer van organisatorische dan wetenschappelijke aard: de werkelijke implementatie van de toegenomen kennis in de medische praktijk. Dit is volgens mij de grootste uitdaging voor de komende decennia. Alles wat al bekend is en wat we de komende jaren gaan leren ook werkelijk toepassen in de dagelijks praktijk. Zo zijn er bijvoorbeeld zeer veel protocollen en richtlijnen in alle medische specialismen waar maar een klein deel van gebruikt wordt. Er zal flink geïnvesteerd moeten worden in zogeheten ‘decision support’ systemen die je tijdens het zien van de patiënt op de poli of de afdeling herinneren aan richtlijnen, interacties van medicijnen, te verrichten moleculaire diagnostiek voor het starten van een bepaalde behandeling, etc. etc.

3. Wat is de waarde van uw vakgebied voor de samenleving?

De waarde is groot en behoeft geen uitleg. Het probleem van al deze boven beschreven gerichte therapie is dat deze zeer binnen kort onbetaalbaar gaat worden. Het ontwikkelen van dit soort nieuwe medicijnen kost volgens berekening van de industrie ongeveer 1 miljard per medicijn (hoewel daar veel op af te dingen is). Daarmee kosten de medicijnen die het uiteindelijk halen vaak tienduizenden euro’s per jaar. Aangezien de meeste mensen ergens in hun leven met een ziekte in aanraking zullen komen waarvoor dit soort medicijnen beschikbaar zijn of zullen komen ontstaat er een situatie die mijns inziens ook in de Westerse wereld niet houdbaar zal blijken te zijn. Er zal dan naar radicale veranderingen in de ontwikkeling van nieuwe medicijnen gekeken moeten worden zoals bijvoorbeeld het nationaliseren van de farmaceutische industrie.


Andere bijdragen in Geneeskunde, Medicatie